A identificação precisa do alvo a ser atingido nos tratamentos é o caminho da medicina. É assim no câncer, na cardiologia e, agora, também contra a hemofilia. De origem genética, o distúrbio leva a problemas graves de coagulação, podendo causar sangramentos fatais. Depois de mais de duas décadas sem novidade no tratamento, acaba de ser aprovado no Brasil o medicamento emicizumabe, fabricado pela Roche. Trata-se do primeiro anticorpo monoclonal contra a doença. A classe de remédios tem como característica atuar sobre uma substância específica associada às enfermidades.

No caso da hemofilia, imita a ação do Fator VIII, proteína essencial ao processo de coagulação sanguínea. Deficiências na sua produção caracterizam o tipo A da doença, o mais comum, afetando cerca de 320 mil pessoas no mundo. No tipo B, o fator atingido é o IX. Cerca de 50% a 60% dos portadores do tipo A apresentam a forma grave da doença, com sangramentos frequentes. Até agora, existia apenas a reposição com o Fator VIII sintético. Porém, o composto pode gerar em diversos pacientes a produção de anticorpos contra a substância (os chamados inibidores), o que a torna ineficaz.

Por enquanto, o novo medicamento é indicado para tais pacientes. “Eles estavam órfãos de tratamento”, explica a hematologista Claudia Lorenzato, coordenadora do Hemocentro do Paraná. Nos estudos feitos com pacientes maiores de 12 anos tratados profilaticamente, houve redução de 87% nas taxas de sangramento. Sua administração, com injeções subcutâneas, é mais confortável do que as infusões endovenosas e a periodicidade das aplicações oscila de acordo com os níveis de sangramento. Na opinião da especialista, a droga representa esperança no controle da doença: “Ela traz uma luz de mudança no tratamento como um todo.” C. P.