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Pesquisadores comemoram novo tratamento para fibrose cística

Pesquisadores comemoram novo tratamento para fibrose cística

Alexandra Caldas, mulher de 23 anos que sofre de fibrose cística em maratona naútica, em 14 de setembro de 2019 na costa de Bora Bora na Polinésia francesa - AFP


Uma nova terapia com um fármaco triplo que ataca as causas genéticas da fibrose cística demonstrou elevada efetividade no tratamento deste raro trastorno, que oferece risco à vida, informaram pesquisadores nesta quinta-feira após exames clínico históricos.

A descoberta, 30 anos depois de ser identificado o gene que causa a doença, foi classificada como um “motivo de celebração” por Francis Collins, diretor dos Institutos Nacionais de Saúde, que integrou a equipe que fez a descoberta genética original.

Trikafta é uma combinação de três drogas direcionadas ao gene CFTR responsável pela doença, que afeta 30.000 americanos e resulta na formação de uma mucosidade espessa nos pulmões, no trato digestivo e em outras partes do corpo.

Isto cria problemas respiratórios e digestivos, além de expor os pacientes a complicações como infecções e diabetes, com expectativa de vida média entre 30 e 40 anos, e historicamente ainda mais baixa antes dos avanços em medicamentos que aliviam os sintomas.

A nova terapia se dirige à mutação mais comum do gene CFTR, a Phe508del, que representa cerca de 90% dos casos.


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“Os resultados de dois testes clínicos de fase 3 (…) mostram benefícios impressionantes”, escreveu Collins em um editorial para o New England Journal of Medicine nesta quinta-feira.

Os dois testes examinaram a quantidade de ar que os pacientes conseguiam expulsar com a respiração forçada, um marcador da progressão da doença.

No primeiro teste, os níveis médios aumentaram 13,8% em comparação com um placebo, enquanto no segundo os níveis médios aumentaram 10% em relação ao valor inicial em comparação com uma combinação de medicamentos anterior.

“Isto deveria ser motivo de uma grande celebração”, disse Collins. Ele explicou que ainda é preciso trabalhar mais para pacientes com outras formas de mutações que não responderem à nova terapia.

Além disso, acrescentou, o melhor resultado virá quando as mais de 70.000 pessoas com a doença em todo o mundo não precisarem de medicamentos devido a uma cura permanente alcançada através da edição genética.

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