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PE: Bebê com doença rara ganha tratamento com remédio mais caro do mundo

Crédito: Arquivo pessoal

Diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), a bebê Julia Ellis Clarindo Feitosa, de 1 anos e 2 meses, foi escolhida para receber o tratamento com o remédio mais caro do mundo, o Zolgensma. O medicamento custa em torno de R$ 12 milhões. As informações são do Uol.

A criança deve receber a dose única de Zolgensma ainda nesta semana, no Recife (PE). Os pais de Julia descobriram que ela tinha AME com apenas um mês de vida. “O que a gente sonha com esse remédio é que ela não tenha tanta dependência de aparelhos, de tanta fisioterapia. Que não precise de tantos cuidados quanto ela precisa hoje para ficar estável”, disse ao Uol Juliene Santos, de 27 anos, mãe da bebê.

De acordo com a família de Julia, que mora em Águas Belas, ela conseguiu ganhar o medicamento porque é atendida no Hospital Maria Lucinda, no Recife. A unidade de saúde participa de programas de entidades científicas e faz a ponte entre os pacientes e essas instituições.

Segundo os pais da bebe, foi esse acompanhamento que colocou Julia na rota do programa que oferta a dose do Zolgensma.

Anvisa autorizou registro do medicamento

Em agosto, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou o registro do medicamento Zolgensma. A permissão contemplou o tratamento da forma mais grave da AME (tipo 1) em crianças de até dois anos. A autorização foi dada em caráter excepcional, o que implica a realização de estudos adicionais acerca de sua eficácia.

Conforme a Anvisa, empresa responsável pelo Zolgensma, a Novartis, assinou um termo de compromisso assumindo a obrigação de envio de análises sobre a efetividade do tratamento e a promoção de ensaios clínicos com pacientes brasileiros.

O que é AME?

A AME é uma doença rara grave. Ela é causada pela alteração de uma proteína necessária para os neurônios ligados ao movimento dos músculos. A AME produz atrofia progressiva dos músculos, dificultando a condição de movimentação destes pelos pacientes. A incidência da doença é de 1 entre 10.000 nascidos vivos.

Ainda de acordo com a Anvisa, entre 45% e 60% das crianças acometidas com a AME desenvolvem a forma mais grave (tipo 1). A doença pode evoluir para a morte, sendo a principal causa de falecimentos em crianças por causa de uma enfermidade monogenética.

O medicamento age na causa-raiz genética da doença, fornecendo uma cópia funcional do gene SMN1 com uma única infusão intravenosa, modificando a história natural da doença. O medicamento constrói uma cópia funcional do gene humano que produz a proteína responsável pelos neurônios vinculados à atividade motora. De acordo com a Anvisa, estudos mostraram que o uso da substância pode dar sobrevida aos pacientes.

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