 "Anvisa cancela registro de Elevidys para distrofia muscular")
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira, 24, o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque). A medida, solicitada pela própria farmacêutica, foi adotada após a Anvisa constatar que os dados disponibilizados sobre o Elevidys não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção de sua autorização temporária de uso ou comercialização no país. A resolução foi publicada no Diário Oficial da União.
O que acontece com o Elevidys?
- A Anvisa cancela o registro condicional do medicamento Elevidys®, usado para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
- O cancelamento, solicitado pela Roche, ocorreu devido à falta de dados consistentes sobre eficácia e segurança.
- A decisão não afeta o acompanhamento de pacientes que já receberam o tratamento em estudos clínicos.
A Anvisa esclarece que, apesar do cancelamento, as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes permanecem inalteradas. Isso inclui os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O medicamento Elevidys é indicado especificamente para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Esta é uma doença genética rara que causa a progressiva degeneração muscular, resultando na perda de massa e fraqueza, devido à produção inadequada de distrofina, uma proteína vital para o funcionamento dos músculos.
A cronologia do registro condicional
O registro condicional do Elevidys® no Brasil foi concedido em caráter excepcional em dezembro de 2024. A autorização exigia a posterior apresentação de dados complementares robustos sobre a eficácia e segurança do tratamento.
No país, o Elevidys havia sido autorizado para o tratamento de pacientes deambuladores com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com idade entre quatro e sete anos, que ainda mantinham a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.
Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela agência reguladora, por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A medida cautelar foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos, aguardando-se novos estudos e respostas da farmacêutica para reavaliar os benefícios da medicação.
Em junho deste ano, os graves alertas de segurança do Elevidys foram um dos temas de uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados, que abordou os riscos associados ao produto.
Quais foram as exigências da Anvisa à Roche?
Desde a suspensão da comercialização, a Anvisa encaminhou uma série de exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre as principais solicitações, destacava-se a apresentação de dados consolidados de segurança, com especial atenção aos casos de insuficiência hepática aguda.
Segundo a agência, nesse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve uma interação contínua com a Anvisa, cumprindo as obrigações regulatórias associadas ao registro condicional do medicamento.
Em nota oficial, a farmacêutica Roche reafirmou seu empenho com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências científicas necessárias para comprovar a segurança e eficácia do tratamento. Ambas as partes reiteraram o compromisso com a saúde pública e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no que tange a terapias avançadas para doenças graves e raras.
Paralelamente a esses desenvolvimentos, na última quinta-feira, 13, a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento destinado a pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate). Estudos clínicos demonstraram que este novo produto tem potencial para retardar a progressão da doença, oferecendo uma nova alternativa terapêutica.